造血幹細胞移植(HSCT) 是指用具有正常造血和免疫活性的造血幹細胞去替代受者惡變的、缺陷的或缺乏的細胞, 從而達到造血和免疫功能的重建。隨著造血幹細胞移植理論及實踐技術的不斷成熟，目前已成為治癒惡性血液病的最有效的治療辦法和唯一治癒途徑，也是治療某些免疫性疾病、遺傳性疾病及實體瘤的重要途徑。
根據造血幹細胞供體與受體基因的差別，造血幹細胞移植分為自體移植（Allo-HSCT）、同基因移植及異基因移植等。異基因造血幹細胞移植（Auto-HSCT）的供體可為親屬供者、無關供者和臍血等。異基因造血幹細胞移植的抗腫瘤作用一方面通過大劑量放化療殺滅腫瘤細胞，一方面，移植物抗腫瘤作用（GVTR）為清除受體體內微小殘餘病灶、降低腫瘤復發起到重要作用。自體造血幹細胞移植（AHSCT），是指在特定時期採集患者自身的造血幹細胞，在體外儲存或特殊處理（如淨化、轉基因等），並於患者接受高劑量化療或放療後回輸，以促進造血恢復或造血重建。自體造血幹細胞移植目前已廣泛應用於治療造血系統惡性腫瘤和實體瘤超大劑量放療後的骨髓移植，也用於一些其他惡性疾病的治療。
隨著醫學發展，分子生物學領域的進展，新藥的不斷髮明用於臨床，會有更多的病人得到有效的治療甚至治癒。
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