造血幹細胞移植,是患者先接受超大劑量放療或化療(通常是致死劑量的放化療),有時聯合其他免疫抑制藥物,以清除體內的腫瘤細胞、異常克隆細胞,然後再回輸採自自身或別人的造血幹細胞,重建正常造血和免疫功能的一種治療手段。所以,科學地講,造血幹細胞移植是一種內科治療手段,而不是手術。媒體報道造血幹細胞移植時,總會提到‘手術’二字,可能是想烘托氣氛,吸引讀者注意,但這樣容易誤導群眾對造血幹細胞移植的認識。
造血幹細胞移植有多種分類方法。造血幹細胞來自於自身或他人,分別成為自體造血幹細胞移植和異體(又稱異基因)造血幹細胞移植,其中異基因造血幹細胞移植又按照供者與患者有無血緣關係分為血緣關係供者造血幹細胞移植和無血緣關係供者造血幹細胞移植(即無關移植);按移植物種類分為外周血造血幹細胞移植、骨髓移植和臍帶血造血幹細胞移植。
自體造血幹細胞移植時造血幹細胞來源於自身,所以不會發生移植物排斥和移植物抗宿主病,移植併發症少,且無供者來源限制,移植相關死亡率低,移植後生活質量好,但因為缺乏移植物抗腫瘤作用以及移植物中可能混有殘留的腫瘤細胞,故複發率高。異基因造血幹細胞移植時造血幹細胞來源於正常供者,無腫瘤細胞汙染,且移植物有免疫抗腫瘤效應,故複發率低,長期無病生存率(也可以理解為治癒率)高,適應證廣泛,甚至是某些疾患惟一的治癒方法,但供者來源受限,易發生移植物抗宿主病,移植併發症多,導致移植相關死亡率高,患者需長期使用免疫抑制劑,長期生存者生活質量可能較差。
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