腎母細胞瘤是小兒最常見的惡性腎臟腫瘤，由Wilms首先報道，故又稱“Wilms瘤”，是小兒腹部實體腫瘤中預後較好的一種腫瘤。近20年，由於手術，化療和放療等綜合治療措施的開展，以及美國腎母細胞瘤研究組（National Wilms’Tumor Study Group，NWTSG）和歐洲國際兒童腫瘤協會（International Society of Pediatric Oncology， SIOP）等多中心研究成果的推廣應用，療效顯著提高，低危患者併發症逐步減少，高危患者的長期生存率進一步得到提高。
腎母細胞瘤在嬰幼兒的發病率約1-2/百萬人口，好發於1-3歲的嬰幼兒。腫瘤起源於後腎胚基，為發生於殘留的未成熟腎臟的胚胎性腫瘤，可合併有泌尿生殖系統畸形，肢體畸形或智力障礙。可能與WT1， WT2，P53等基因有關，也可能與遺傳因素有關，如Denys-Drash、Beckwith-Wiedemann和WAGR等綜合徵。
腹部腫塊是最常見的表現，可以在換衣服或洗澡時偶然發現，95％患者在首次就診時觸及腫塊。腫塊位於上腹季肋部一側，表面光滑，中等硬度，無壓痛，早期可有一定的活動度。腫瘤迅速增大/巨大時可產生壓迫症狀，可有氣促、食慾缺乏、消瘦、煩躁不安等表現。約1/3患兒出現腹痛，程度從區域性不適、輕微疼痛到劇烈疼痛、絞痛，如果伴有發熱、貧血、高血壓常提示腫瘤包膜下出血。也有腫瘤破裂導致的急腹症。約25％患兒有鏡下血尿，10-15％有肉眼血尿。血尿多半由於輕微外傷波及腫大的腎誘發，或與腫瘤侵入腎盂有關，不代表腫瘤晚期。約30％病例出現血壓增高，可能由於腫瘤細胞產生腎素，或由於腎血管栓塞或腎動脈受壓造成高腎素-血管緊張素。往往在腫瘤切除後，血壓恢復正常。可合併急性腎衰、精索靜脈曲張、低血糖等。紅細胞增多症罕見，原因可能與腫瘤產生紅細胞生成素有關。合併腎病綜合徵，稱為Wilms腎炎。下腔靜脈梗阻可導致肝大及腹水，如侵入右心房可致充血性心力衰竭，血行轉移可播散至全身各部位，以肺轉移最為常見，可出現咳嗽，胸腔積液，胸痛，低熱，貧血及惡液質等。
治療前要了解，對側腎臟是否正常？ 腫瘤是否有遠處轉移？腫瘤能否切除？等，通過術前閱讀CT，MRI，一般不難對這個問題作答。必要時進行腎動脈數字減影血管造影（DSA），瞭解腫塊和腎血管分佈情況，幫助評估手術切除的可能性。
根治性腎切除術是腎母細胞瘤治療普遍採用的手術方式。除了切除原發腫瘤和腎臟，還需要進行後腹膜淋巴結清掃。在條件允許的情況下和雙側腎母細胞瘤的情況下，腎部分切除術或腫瘤剜除術是可行的。
除了手術切除以外，化療和放療是目前被認為提高其生存率的其他重要手段。在沒有化、放療的階段，腎母細胞瘤的總體生存率僅為20-40％，而隨著綜合治療的開展，總體生存率可達85-90％。更有甚者，FH病理型別（預後良好型）的患兒總體生存率可達92％以上，而UH病理型別（預後不良型）的患兒總體生存率也可達到60％以上。預後主要與疾病的分期和病理型別有關。
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