人生長激素是腦垂體前葉分泌的一種激素,是體內最重要的促進生長的激素。兒童身高的增長主要是通過長骨骨幹與骨骺之間的軟骨板中的細胞分裂增殖實現的, 生長激素對軟骨細胞的分裂增殖具有顯著的促進作用。基因重組人生長激素應用於臨床已有20多年的經驗，在治療小兒矮小症方面的療效得到充分肯定，其治療適應症也逐漸擴大，主要包括如下幾種疾病：
一、生長激素缺乏症(GHD):
GHD是由於各種原因導致垂體生長激素分泌不足所致的身材矮小,是兒童矮小症的主要原因，是生長激素的最佳適應症。治療方法:開始劑量為每天0.1～0.14 IU /kg。開始治療年齡宜早,生長激素對GHD患兒的促生長作用具有劑量依賴性，在治療的前兩年身高增長為10～12cm /年,隨後生長速率減慢,一般保持在7～8cm /年，若每3個月增長速度小於2cm，可增加劑量至每天0.15IU /kg。
處於青春期,身材又較矮的GHD患兒可聯合使用促性腺激素釋放激素類似物，抑制骨齡加速，延長患兒骨骺閉合的時間，增加生長激素使用的時間，可取得更好的效果。生長激素的治療效果與生長激素缺乏的程度、治療開始的年齡、療程、遺傳身高及個體對生長激素的敏感性有關。
二、特發性矮小症:
特發性矮小症是指因目前尚無可認知的原因引起的身材矮小,包括正常變異性矮小(包括家族性矮小、體質性生長青春期延遲)、部分生長激素不敏感等。生長激素治療方法: 特發性矮小症患兒由於自身並不缺乏生長激素，所以使用劑量較GHD患者大，一般為每天0.15 ～0.20IU/kg,治療 3個月觀察療效，有效者繼續治療。青春期可聯合使用促性腺激素釋放激素類似物，延緩性激素對骨齡的加速，延長生長激素使用時間。
三、性早熟患者伴矮小症：
性早熟患者常引起成年終身高低於遺傳靶身高，尤其是矮小症患者。所以部分性早熟患者需要用生長激素治療，劑量：每天0.15 ～0.20IU/kg,可與促性腺激素釋放激素類似物聯合使用，或單獨使用。
四、Turner綜合徵:
又稱先天性卵巢發育不全,是由於全部或部分體細胞中一條X染色體完全或部分缺失或結構畸變所致,部分患者伴有生長激素缺乏。生長激素治療方法:生長激素治療Turner綜合徵原則為及時診斷,儘早治療,年齡越小療效越好。伴有生長激素缺乏者使用劑量同生長激素缺乏症，不伴有生長激素缺乏者，需要劑量較大：每天0.15～0.20IU /kg，至骨齡12歲可加用雌激素治療。
五、小於胎齡兒：
是指出生體重或身長小於同胎齡正常小兒體重或身長的2SD以下。SGA在生後出現自發的追趕生長,多在3歲能趕上正常的同齡小兒,約10％的SGA在兒童和成年後身高仍低於2SD，若3歲時仍矮小需要生長激素治療。生長激素治療方法:劑量為每天0.15～0.20IU/kg,追趕上正常同齡兒身高後停藥觀察,若停藥後生長速度減慢，可繼續使用生長激素治療。
六、Prader-Williy綜合徵:
Prader-Williy綜合徵是由於父源性印跡SNRPN基因和其他一些基因缺失引起的一種綜合徵，表現為身材矮小、重度肥胖、肌張力低、智力發育障礙和性腺發育不良。生長激素治療方法:劑量為每天0.15～0.20IU/kg,觀察療效。
七、Noonan綜合徵：
Noonan綜合徵是常染色體顯性遺傳病,特徵為身材矮小、先天性心臟缺陷和特殊面容及體徵，包括眼距寬,向下斜視,三角臉,頸蹼、短頸,低耳位,胸部畸形(胸廓狹窄或胸骨內陷)。生長激素治療方法:劑量為每天0.15～ 0.20IU/kg,觀察療效。
生長激素治療過程中應隨訪監測，一般可3個月隨訪1次。專案包括測身高、體重、類胰島素樣生長因子-I和類胰島素樣生長因子結合蛋白-3、血糖及肝功能;甲狀腺功能第一個療程結束檢測，若降低，按甲減治療隨訪;骨齡檢測，青春發育前期每年測一次，青春發育期每半年測1次。
停藥時間：至青春發育後期生長激素治療過程中身高增長率每年不足 2 cm，骨齡男孩16歲、女孩15歲時可以停藥。
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