近期，因為臨床需要一直在跟進治療丙型肝炎明星藥物“索菲布韋”（Sovaldi）的動靜，不久前發現“天涯社群網站”一位名叫“幸福在敲門99”的樓主，2014年7月9日“呼籲我國政府早點引進丙肝救命口服新藥”，隨後跟帖近500個，一直到今年2月，基本上反映了這個明星藥物在全球的營銷戰略、價格制定以及可能購藥途徑的探討，建議丙肝患者及其親友關注這個網站。下面，我將索菲布韋的相關情況整理介紹如下：
索非布韋（英文名Sofosbuvir，商品名Sovaldi）是美國吉利德公司開發用於治療慢性丙肝的新藥，於2013年12月6日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，2014年1月16日經歐洲藥品管理局（EMEA）批准在歐盟各國上市。該藥物是首個無需聯合干擾素就能安全有效治療某些型別丙肝的藥物。臨床試驗證實針對1和4型丙肝，該藥物聯合聚乙二醇干擾素和利巴韋林的總體持續病毒學應答率（SVR）高達90％；針對2型丙肝，該藥物聯合利巴韋林的SVR為89％-95％；針對3型丙肝，該藥物聯合利巴韋林的SVR為61％-63％。值得一提的是，索非布韋的臨床試驗還包含了一些丙肝合併肝硬化的患者，療效也較顯著。
一、臨床應用
用法用量：每片400mg，一日一片，空腹或隨餐服用。
（1）可聯合利巴韋林或者聯合利巴韋林+聚乙二醇干擾素治療慢性丙型肝炎（CHC）。推薦方案如下：HCV單獨感染或HCV/HIV-1合併感染治療方案治療持續時間：基因1或4型索非布韋+聚乙二醇干擾素-α+利巴韋林12周；基因2型索非布韋+利巴韋林12周；基因3型索非布韋+利巴韋林24周。
（2）無法使用干擾素的1型慢性丙肝患者可考慮使用索非布韋聯合利巴韋林治療24周。
（3）等待肝移植的肝細胞癌患者應使用索非布韋聯合利巴韋林治療慢性丙肝，持續48周或直至接受肝移植，以首先發生為準。
（4）無法對患有嚴重腎功能損害或處於終末期腎病的患者給出劑量建議。
不良反應：索非布韋聯合利巴韋林引起的已知最常見不良反應（發生率等於或大於20％，所有等級）是頭痛與乏力；索非布韋聯合聚乙二醇干擾素-α及利巴韋林引起的已知最常見不良反應包括乏力、頭痛、噁心、失眠和貧血。
藥物相互作用：強效的腸道糖蛋白（P-gp）誘導劑（如利福平）可能改變索非布韋的藥物血漿濃度。使用前，藥物間相互作用請參看完整藥品說明書。
特殊人群用藥：
（1）HCV/HIV-1合併感染患者，該藥的安全性和有效性得到研究確認；
（2）等待肝移植的肝細胞癌患者：該藥的安全性和有效性得到研究確認。
二、價格差別
吉利德提出了在全球範圍內分層定價的體系，即以一個國家的人均國民總收入為基礎來定價。該公司表示，Sovaldi在美國的價格為84000美元/療程，在英國的價格大約為57000美元，在德國的價格大約為66000美元。
2014年3月21日，吉利德同意在埃及市場上供應這種新藥，使用該藥一個療程（12個星期）的價格大約為900美元，這一價格是美國市場價格的約1％。埃及是全球丙肝病毒發病率最高的國家。此前媒體報道，今年8月吉利德宣稱，將在印度以美國售價1％的價格銷售索非布韋片，即900美元/療程。目前吉利德公司已經將丙肝新藥的授權擴大，授權將囊括NS5A抑制劑GS-5816，也就是授權吉利德公司在印度的合作伙伴生產GS-5816和sofosbuvir（索菲布韋）/GS-5816的合劑，並且銷往全球91個發展中國家，這些國家的丙肝患者總數佔到全球的54％。一旦sofosbuvir（索菲布韋）/GS-5816的合劑被批准，這將成為首個針對所有基因型患者的純口服丙肝藥物。截至目前，共有8家印度製藥公司拿到了吉利德的授權。
三、我國上市前景
根據食藥監局網站上的公示資訊，目前已有至少3款DAA藥物申請在華上市並進入稽核階段，但仍需在國內重做第三期臨床試驗，並完成一系列的資質稽核、進口報關、藥廠報價、招標採購等程式。專家預測，國內上市最早也要等到2017年。疾控中心的一位匿名官員向媒體抱怨，導致藥品稽核緩慢的原因是人手嚴重不足。食藥監局藥品審評中心自從1998年定編120人後，至今未曾增加編制，從事一線稽核的技術人員僅80人不到。而根據公開資訊，每年這80人需要完成近6000個審評，平均每人負責75個；相對應的美國食品與藥品監督管理局的藥品審評中心卻有4000多位稽核員，只需審評不到3000個申請。
歐盟、美國、日本、臺灣等全球大部分發達地區都加入了一個藥品註冊協調會議（ICH），旨在減少新藥在不同國家進行重複的臨床試驗。大陸並未簽署這一協議。一些丙肝患者希望另闢蹊徑，他們在聯署信上提到《藥品註冊管理辦法》第四條的規定：“對創制的新藥、治療疑難危重疾病的新藥實行特殊審批”，並希望這個綠色通道能夠在中國打通。
食藥監局並未迴應這一途徑的可行性，而世衛組織駐華代表處的官員張嵐對此卻並不樂觀：“過去幾年成功援引這條規定而引進的藥物數量是零。我們做過大量的研究，在艾滋藥物、腫瘤藥物上都嘗試過，但都沒成功。”而前述疾控中心的匿名官員也稱，第四條僅限於疑難危重疾病：“比如SARS就可以。”而目前並無資料能夠佐證丙肝屬於“疑難危重疾病”。
四、其他購藥途徑探討
《經濟觀察網》記者孫琦子報道，被網友稱為“印度抗癌藥代購第一人”的陸勇已於1月29日下午獲釋，他1月31日向記者表示，中國的丙肝患者可以考慮去印度就醫。“丙肝患者可以去印度待三個月進行治療，這是目前我能想到最好的辦法，合法合理，操作性也比較強。”據陸勇介紹，吉利德授權印度製藥公司生產的仿藥，預計在今年3月可以上市。但是藥店裡這個藥能不能直接賣給中國患者，不像治療抗癌藥格列衛在印度是強制授權仿製的，但是治療丙肝的口服藥則不同，是有授權限制的。陸勇說：“之前有很多丙肝患者找到我，問我能不能幫忙買丙肝的藥。我在被抓之前跟印度的藥企聯絡過，藥企說不行，一方面吉利德的藥在印度還沒有上市，另一方面上市之後也不能像抗癌藥一樣把藥出口到中國，因為受專利授權的限制。”
丙肝患者自己去國外治病，這是患者可以自己做的選擇。據瞭解，去印度就醫需要辦理醫療簽證。“首先要提供醫院的醫學報告，翻譯成英文發給印度願意接受患者治療的醫院，那邊有處方權醫生，看看是不是符合那邊的醫學條件。才會給你發邀請，讓你參與他們的臨床試驗，或者醫療旅遊。憑這個邀請函才能去辦簽證。”陸勇介紹到，“目前我也在聯絡印度有接受海外患者資質的醫院，看看能不能幫忙促成這個事情。這需要一個長期的有計劃的方案。”
注：此資訊源于網路收集，如有健康問題請及時咨詢專業醫生。