美國FDA批准口服抗丙肝藥物上市(轉載)山東大學第二醫院消化內科朱孔錫
FDA於2013年12月6日正式批准Gilead旗下Sovaldi(Sofosbuvir)用於治療慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染。Sofosbuvir是首款用於治療某些型別HCV感染而無需同時使用干擾素的有效且安全的藥物。
FDA批准sofosbuvir聯合利巴韋林（ribavirin）用於基因型2和基因型3慢性丙型肝炎（hepatitisC）成人患者的治療。同時，FDA還批准sofosbuvir聯合聚乙二醇干擾素（PEG-IFN）和利巴韋林，用於基因型1和基因型4慢性丙型肝炎初治（treat-naive）成人患者的治療。
Sofosbuvir是HCV特異性NS5B聚合酶的核苷抑制劑。其作用靶點是HCV特異性NS5B聚合酶高度保守的活化位點，核苷類似物在宿主肝細胞內磷酸化後成為有活性的三磷酸核苷，並與HCVRNA複製所用的核苷競爭，從而導致HCV基因組複製終止。
Sofosbuvir的獲批主要基於4個3期研究（NEUTRINO，FISSION，POSITRON，FUSION）的資料。在FDA審查期間，2個新的3期研究（VALENCE和PHOTON-1）新增至sofosbuvir的新藥申請（NDA）。FDA根據這些資料，授予sofosbuvir突破性療法認定，並最終經由FDA優先審評程式獲得批准。
多項臨床試驗都顯示，sofosbuvir能夠實現極高比例的持續病毒學應答（臨床治癒）。更加革命性的突破在於，sofosbuvir在不聯合Peg- IFN&alPHa;的情況下療效依然非常顯著，比如sofosbuvir聯合RBV治療基因2、3型CHC初治患者的SVR率可達100%，另外 sofosbuvir針對的靶點十分保守，這也使得該藥物發生耐藥的閾值非常高。
在美國，28片/瓶裝Sovaldi的批發商採購成本（WAC）費用為2.8萬美元，即每片1000美元，大多數患者需要治療12周，總費用將達8.4萬美元。
索非布韋（Sofosbuvir）是一種NS5B聚合酶的抑制劑，它可以作用於病毒的RNA聚合酶，抑制RNA合成，並由此阻斷病毒複製。索非布韋（Sofosbuvir）是吉利德公司新研發的抗丙肝藥物，於2013年12月6日得到美國食品藥品管理局（FDA）的批准。
丙肝新藥Sovaldi（sofosbuvir，400mg片劑） 圖片來源：oneyao.net
西咪匹韋（Simeprevir）是新一代NS3/4A蛋白酶抑制劑，由梅迪偉（Medivir）公司和楊森（Janssen）公司聯合開發，用於治療慢性丙型肝炎成年患者的代償性肝病，包括各個階段的肝纖維化。其工作原理是通過阻斷蛋白酶，來抑制丙型肝炎病毒在肝臟細胞中的複製。
日本批准上市的Sovriad(simeprevir)用於治療丙肝 圖片來源：oneyao.net
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